ESPERADA A 3º FASE DO MEDICAMENTO PARA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENE
29/03/2019 00:30 em Novidades

 

Recentemente, iniciamos um único estudo global de Fase 3, chamado PolarisDMD, para avaliar a eficácia e a segurança do edasalonexent como um potencial novo tratamento para Duchenne. O ensaio está envolvendo aproximadamente 125 meninos com idades entre 4 e 7 anos (até o oitavo aniversário), independentemente do tipo de mutação que não tenha estado em uso de esteroides por pelo menos 6 meses. Os locais de ensaios clínicos nos Estados Unidos serão abertos para inscrição até este ano e no próximo ano. Sites adicionais na Austrália, Canadá, Europa e Israel também deverão abrir no início do próximo ano. No total, espera-se que o estudo PolarisDMD tenha aproximadamente 40 locais de testes clínicos globalmente.

O estudo será randomizado, duplo-cego e controlado por placebo com dois meninos recebendo edasalonexente para cada 1 menino recebendo placebo. O endpoint primário do estudo será a alteração na pontuação da Avaliação Ambulatorial da North Star após 12 meses de tratamento com edasalonexent em comparação com placebo. Após 12 meses no estudo, espera-se que todos os meninos tenham a oportunidade de receber edasalonexent em uma extensão aberta.

Edasalonexent é uma potencial terapia de base para todos os afetados por Duchenne, independentemente do tipo de mutação. Edasalonexent inibe o NF-kB e é tomado por via oral.

O Edasalonexent demonstrou preservar a função muscular e retardar substancialmente a progressão da doença de Duchenne no ensaio clínico MoveDMD Fase 2também pode aumentar a eficácia de terapias de regulação positiva da distrofina, como o salto de exon e terapias gênicas.

Para mais informações sobre o edasalonexent, visite nosso pipeline .

 

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xtensão aberta. Dados pré-clínicos e dados de biomarcadores clínicos do estudo MoveDMD Fase 2 sugerem que o edasalonexente poderia ter benefícios potenciais no músculo esquelético, diafragma e coração.

Edasalonexent está sendo desenvolvido como uma terapia que pode ser tomada por conta própria e 

FAZENDO CONEXÕES COMUNITÁRIAS

Webinar Catabasis e CureDuchenne
Recentemente co-organizamos um webinar com o CureDuchenne para compartilhar informações sobre o nosso ensaio clínico PolarisDMD Fase 3 do edasalonexente na distrofia muscular de Duchenne e para apresentar o novo estudo de extensão aberta GalaxyDMD. Os slides da nossa apresentação estão disponíveis aqui, e se você tiver alguma dúvida, sinta-se à vontade para entrar em contato com nossa equipe clínica em DMDtrials@catabasis.com .

CureDuchenne Cares
Esses eventos proporcionam uma experiência educacional imersiva, na qual clínicos e especialistas compartilham sua riqueza em conhecimento e avanços na área de Duchenne. Os profissionais de saúde aprendem sobre fisioterapia, obtêm atualizações importantes sobre os ensaios clínicos e aprendem as melhores práticas valiosas no tratamento de Duchenne. Catabasis vai participar da CureDuchenne Cares oficinas em 27 de abril th em Chicago, IL e em 4 de maio th em Albuquerque, NM .

A Viagem de Jesse
juntar a nós no Defeat Duchenne Fórum Família em 25 de maio th em Londres, Ontário para atualizações de pesquisa e ensaios clínicos adequados às famílias canadenses afetados pela distrofia.

Oficinas Familiares da Fundação Jett
Este programa nacional de educação reúne clínicos, pesquisadores e famílias afetadas por Duchenne para aprender sobre cuidados, informações cruciais e recursos. Chegando-se, Catabasis vão participar de oficinas realizadas em Atlanta, GA em 06 de abril th e Seattle, WA em 18 maio th .

PPMD End Duchenne Tours
Em um esforço para alcançar todas as famílias que enfrentam um diagnóstico de Duchenne nos EUA, o PPMD ​​hospeda uma experiência na comunidade chamada End Duchenne Tour para trazer atualizações sobre pesquisa, defesa de direitos e cuidados. Catabasis estará na turnê em Portland, ME em 27 de abril th .

 

 

 

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